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Virale und nichtvirale Gentherapieansätze zur Behandlung von Netzhauterkrankungen


Neidhardt, J; Wycisk, K; Klöckener-Gruissem, B (2005). Virale und nichtvirale Gentherapieansätze zur Behandlung von Netzhauterkrankungen. Der Ophthalmologe, 102(8):764-771.

Abstract

Für die Behandlung von Netzhauterkrankungen eröffnet der Einsatz der Gentherapie neue Perspektiven. Die Verwendung von verschiedenartigen Oligonukleotiden oder viralen Expressionsvektoren erlaubt die Entwicklung von neuen Heilungsstrategien für Neovaskularisierungskrankheiten und retinale Degeneration. Therapeutische Oligonukleotide ("Antisense"-Oligonukleotide, Aptamere und siRNA) können den gezielten Abbau von Transkripten und damit die Konzentrationsabnahme eines an der Pathogenese beteiligten Proteins induzieren. Dagegen wird mit viralen Vektoren (rAAV und Lentivirus) häufig die Funktion eines defekten Gens durch die eines gesunden ersetzt und so die Ursache der Krankheit bekämpft. Die an Tiermodellen erfolgreich angewandten Gentherapien führten bereits zur Entwicklung von Medikamenten, und weitere werden zurzeit klinisch erprobt

Abstract

Für die Behandlung von Netzhauterkrankungen eröffnet der Einsatz der Gentherapie neue Perspektiven. Die Verwendung von verschiedenartigen Oligonukleotiden oder viralen Expressionsvektoren erlaubt die Entwicklung von neuen Heilungsstrategien für Neovaskularisierungskrankheiten und retinale Degeneration. Therapeutische Oligonukleotide ("Antisense"-Oligonukleotide, Aptamere und siRNA) können den gezielten Abbau von Transkripten und damit die Konzentrationsabnahme eines an der Pathogenese beteiligten Proteins induzieren. Dagegen wird mit viralen Vektoren (rAAV und Lentivirus) häufig die Funktion eines defekten Gens durch die eines gesunden ersetzt und so die Ursache der Krankheit bekämpft. Die an Tiermodellen erfolgreich angewandten Gentherapien führten bereits zur Entwicklung von Medikamenten, und weitere werden zurzeit klinisch erprobt

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Item Type:Journal Article, refereed, original work
Communities & Collections:National licences > 142-005
Dewey Decimal Classification:610 Medicine & health
Scopus Subject Areas:Health Sciences > Ophthalmology
Language:German
Date:1 August 2005
Deposited On:23 Oct 2018 15:37
Last Modified:15 Apr 2021 14:52
Publisher:Springer
ISSN:0941-293X
OA Status:Green
Publisher DOI:https://doi.org/10.1007/s00347-005-1245-z

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Language: German
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